알츠하이머병에 걸린 생쥐의 뇌(왼쪽) 속엔 단백질인 베타아밀로이드가 응집된 형태로 존재한다. 연구진이 개발한 신약 후보물질을 쥐에게 투약한 3개월 후(오른쪽) 뇌 속 응집체가 거의 사라진 것을 볼 수 있다. - KIST 제공

치매의 일종인 ‘알츠하이머’는 ‘세상에서 가장 슬픈 병’으로 불리지만 아직 치료법이 없다. 과학적 원인은 밝혀졌지만 이를 개선하는 약물이 아직 개발되지 않고 있다. 국내 연구진이 알츠하이머를 치료할 수 있는 신약후보 물질을 새롭게 개발했다.

     

김영수 한국과학기술연구원(KIST) 치매DTC융합연구단 책임연구원 팀은 알츠하이머병의 원인물질인 ‘베타아밀로이드’와 ‘타우’ 단백질 두 종류의 변성을 한 번에 억제할 수 있는 신약후보 물질 ‘네크로스타틴-원(Necrostatin-1)’을 개발했다고 21일 밝혔다.

뇌 속에 존재하는 베타아밀로이드 단백질 또는 타우 단백질이 과도하게 응집하면 뇌세포를 사멸시킨다. 알츠하이머병 환자는 이들 단백질의 이상 현상으로 인해 뇌의 크기가 작아지고 인지능력에도 문제가 생긴다. 연구진은 하나의 단백질만을 표적으로 삼던 기존 약물과 달리 세계 최초로 두 가지 단백질에 동시에 작용하는 물질을 개발했다.

연구진은 동물실험을 통해 이 물질의 실제 치료 효능 역시 확인했다. 알츠하이머병에 걸리도록 조작한 쥐에게 네크로스타틴-원을 3개월간 투약했는데, 이 결과 약물을 투여한 알츠하이머병 생쥐의 인지기능은 정상 수준으로 회복됐다. 쥐의 인지 능력을 관장하는 뇌의 해마와 대뇌피질 부위에 있는 베타아밀로이드 응집체가 현저하게 감소했으며, 타우 단백질의 과도한 인산화나 응집현상 역시 억제됨을 확인했다. 이 결과 알츠하이머병이 진행되면 나타나는 뇌 신경세포의 사멸이나 뇌 구조의 파괴 등 증상 역시 사라졌다.

김 연구원은 “알츠하이머의 근원적 치료제 개발로 이어질 것으로 기대하고 있다”며 “앞으로 임상 연구를 진행할 계획”이라고 말했다.

이 연구결과는 국제학술지 ‘EMBO 분자의학(EMBO Molecular Medicine)’ 17일자 온라인판에 실렸다.

권예슬 기자 yskwon@donga.com